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中国科学家将启动“基因编辑”技术人体试验

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xijijun

2016年07月25日

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7月21日,世界上最有名望的科学杂志之一《自然》杂志官网发出重磅消息:今年8月,中国科学家有望开展全球首个CRISPR-Cas9基因编辑临床试验治疗肺癌,试验将由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行,这一临床试验已于7月6日通过了医院审查委员会的伦理审批。

中国科学家将启动“基因编辑”技术人体试验

请看相关报道:

A team of Chinese scientists will be the first in the world to apply the revolutionary gene-editing technique known as CRISPR on human subjects.

一组中国科学家将成为全球首个将具有革命意义的基因编辑技术CRISPR用于人类被试者的团队。

Led by Lu You, an oncologist at Sichuan University’s West China hospital in Chengdu, China, the team plan to start testing cells modified with Crispr on patients with lung cancer in August, according to the journal Nature.

《自然》杂志报道显示,该团队由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀带领,他们计划今年8月开始在肺癌患者身上试用经过基因编辑的细胞。

CRISPR是Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(规律成簇的间隔短回文重复)的缩写形式,读音与 crisper相同,这是大多数细菌和古细菌的一种天然免疫方式(immune system),可用来对抗入侵的病毒及外源DNA(foreign genetic elements)。

如果我们把细菌或病毒比作敌人,敌人第一次入侵的时候,我们大多情况下没有特效武器,但人体的免疫系统马上就发现这个东西和我们不是一伙儿的。如果这家伙儿没把我们弄死,活下来的我们至少记住这个坏蛋的特征了,并且产生了抗体,下次再碰到同样的敌人时,就不怕了。这样的免疫体系就是CRISPR/Cas system。

CRISPR-Cas9基因编辑技术(gene-editing technique)可以用专门编写的酶Cas9发现、切除并替换基因链的某个特定部分。通过这样的基因编辑手段,可以实现改变老鼠的毛色、设计出不传染疟疾的蚊子和抗害虫庄稼(pest-resistant crops),以及修正各类基因疾病(correcting a wide swath of genetic diseases)等。

此次四川大学华西医院人体临床试验计划招募10名受试者,全部为晚期肺癌患者。卢铀教授表示,肺癌是我国发病率增长最快和死亡率最高的恶性肿瘤之一。这是首选肺癌进行试验的原因。所招募的受试者,必须是转移性非小细胞肺癌(patients with metastatic non-small cell lung cancer)并经化疗(chemotherapy)、放疗(radiotherapy)或靶向治疗(targeted therapy)等标准治疗后无进展的患者。

值得一提的是,华西医院在临床试验中采用的基因编辑技术不会对人体生殖系统进行编辑(the trial does not edit the germ-line),因而试验的影响不具有遗传性(not hereditary)。


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